Skyclarys занадто дорогий — NCPE вимагає суттєвої знижки, щоб HSE покрив препарат для Friedreich's Ataxia

Національний центр фармакоекономіки (NCPE) заявив, що для того, аби HSE погодило відшкодування препарату Skyclarys для лікування Friedreich's Ataxia, його ціна має бути істотно знижена. Clinical Director NCPE Professor Michael Barry зазначив, що за нинішніми розрахунками впровадження препарату може мати бюджетний вплив близько €160 млн, і HSE мусить оцінити, які інші послуги постраждають у разі такого витрачання коштів.

HSE Drugs Group не рекомендувала покривати витрати на Skyclarys для цієї рідкісної нейродегенеративної хвороби, яка вражає спинний мозок, периферичні нерви та частину мозку. В Іreland приблизно 200 людей живуть із Friedreich's Ataxia і вже довгий час домагаються доступу до першого зареєстрованого лікування — вони розчаровані та засмучені рішенням. Активісти просили зустрічі з Minister for Health Jennifer Carroll MacNeill і продовжують лобіювання політиків.

NCPE ще минулого грудня не рекомендував HSE забезпечувати препарат, оскільки при поточній ціні Skyclarys не є економічно ефективним; за підрахунками, вартість лікування одного пацієнта сягає близько €280,000 на рік, а п’ятивирний бюджетний вплив оцінювали приблизно в €130–160 млн. Prof Barry наголосив на «важкості» рішення — з одного боку, треба визнати серйозність хвороби, з іншого — є обмежені ресурси: «Якщо витрачати багато грошей в одному напрямі, інші області можуть програти», — сказав він і зазначив, що питання ефективності препарату має бути зважено проти його вартості.

Процедура розгляду включала не лише економічну оцінку NCPE, а й висновки Rare Diseases Technology Review Committee, думки пацієнтів та клінічних експертів. Проте Prof Barry зауважив, що, за результатами оглядів, зокрема Cochrane, фармакологічні методи лікування, ймовірно, дають мало або не дають відчутної переваги порівняно з плацебо після 12 місяців. Він додав, що NCPE дає рекомендацію, але остаточне рішення належить керівництву HSE, яке має його ухвалити 25 серпня; на практиці керівництво часто погоджується з висновками Drugs Group.

У Європі підхід до Skyclarys різниться: деякі країни, наприклад Portugal, погодили доступ, інші — ні. Prof Barry звернув увагу на відсутність прозорості щодо цінових умов, наданих виробником Biogen іншим країнам. Він нагадав, що Scotland у березні відхилила доступ, а національні агентства в UK і Netherlands також не рекомендували без значних знижок (в Нідерландах, за їхніми оцінками, потрібна була б знижка близько 84%). Крім того, навіть у країнах, де препарат доступний, він може бути обмежений до певних закладів або пацієнтів з приватним страхуванням.

Biogen заявляє, що продовжує діалог з HSE. Тим часом одна з пацієнток, Emily Felix, отримала дозвіл від High Court оскаржити, на її думку, затримку HSE у наданні доступу до препарату. Пацієнтські групи кажуть, що не зупиняться і будуть продовжувати боротьбу за доступність лікування, а наступним ключовим кроком для всіх сторін стануть переговори про ціну та остаточне рішення HSE наприкінці серпня.