رسالة Fianna Fáil تتحدى موقف HSE بشأن دواء لمرض نادر

وقّع غالبية أعضاء الحزب البرلماني لـFianna Fáil غير الحاصلين على مناصب وزارية رسالة توجهت إلى قيادة HSE تعبر عن "مخاوف جدّية" إزاء توصية مجموعة الأدوية لدى HSE برفض تمويل دواء Skyclarys المستخدم لعلاج مرض Friedreich's Ataxia التنكسي. الرسالة، التي وقعها 48 نائباً وسيناتوراً وعضواً في البرلمان الأوروبي من صفوف الحزب بما في ذلك وزير دولة واحد، وصفت نظام اعتماد تمويل الأدوية الجديد في Ireland المعروف بعملية reimbursement بأنه "معطّل وغير صالح للغرض".

تضمّنت الرسالة مطالبةً موجهة أيضاً إلى Taoiseach وقائد Fianna Fáil Micheál Martin وإلى Tánaiste وقائد Fine Gael Simon Harris وإلى وزيرة الصحة ونائبة حزب Fine Gael Jennifer Carroll MacNeill، بالتحرك باستخدام الصلاحيات المتاحة لضمان حصول العائلات المتضررة من المرض على كل الموارد والآليات المتاحة. يشار إلى أن Catherine Ardagh، وزيرة دولة في Department of Justice, Home Affairs and Migration، هي التوقيع الوحيد الحامل لحقيبة وزارية ضمن الموقّعين. وعدد أعضاء الحزب البرلماني غير الحاصلين على مناصب وزارية هو 53، فيما يبلغ إجمالي أعضاء الحزب 71.

على الصعيد السياسي، انضمت أحزاب المعارضة Sinn Féin وAontú إلى نواب الصف الخلفي في Fianna Fáil بمخاطبة Taoiseach للمطالبة بالتدخل وتمويل Skyclarys. وجهت Mary Lou McDonald، زعيمة Sinn Féin، رسالة طالبت فيها بإيلاء الأمر "اهتماماً عاجلاً" وضمان سماع المرضى والعائلات، بينما حثّ Peadar Tóibín زعيم Aontú على أن يتم "تعويض ثمن الدواء الآن للمرضى الذين هم في حاجة ماسة".

من الناحية العلمية والاقتصادية، Friedreich’s Ataxia هو اضطراب عصبي عضلي تقدمي نادر يؤثر على نحو 200 شخص في Ireland. Skyclarys (Omaveloxolone) هو العلاج الوحيد الموافق عليه، وقد أظهرت بيانات أن الدواء قد يبطئ تقدّم الأعراض بما يصل إلى 50% لدى بعض المرضى. ومع ذلك، فإن تقييمات تكلفة-فاعلية العقار أثارت جدلاً: بعد مفاوضات مع الشركة المصنعة Biogen، قُدّر أجر العلاج المقترح بنحو €280,000 لكل مريض سنوياً، ما يؤدي إلى تقدير تكلفة للدولة تفوق €130 مليون على مدى خمس سنوات.

أوصى المركز الوطني لاقتصاديات الأدوية NCPE العام الماضي بعدم تعويض Skyclarys ما لم يتم تخفيض سعره بشكل كبير، ومجموعة الأدوية لدى HSE راجعت هذا التقييم وأحالت المسألة إلى لجنة مراجعة تقنيات الأمراض النادرة RDTRC للحصول على مدخلات إضافية. وقد كان تقرير RDTRC، الذي اطلعت عليه RTÉ's Prime Time، إيجابياً بشأن فوائد Skyclarys وداعماً بقوة لجعل الدواء متاحاً بشكل روتيني في Ireland. مع ذلك، عادت مجموعة الأدوية لدى HSE هذا الأسبوع وأوصت مجدداً بعدم التوصية بالتعويض.

قالت HSE في بيان لـRTÉ News إن التقييمات خلصت إلى وجود بعض الأدلة على أن الدواء قد يبطئ تقدّم المرض لكن ثمة حدود وحالات عدم يقين مرتبطة بالبيانات السريرية المتاحة، وأن السعر الحالي أعلى بكثير من المستوى الذي يُعتبر عادةً ذا جدوى اقتصادية في Ireland بالنظر إلى الفعالية المحدودة للدواء. من المتوقع أن تتخذ قيادة HSE قراراً بقبول أو رفض توصية عدم التعويض في 25 August.

تحدثت Emily Felix، محامية متدربة تبلغ من العمر 28 عاماً وتم تشخيصها بـFriedreich’s Ataxia في سن 12، إلى RTÉ’s Prime Time ووصفت توصية مجموعة الأدوية بأنها "صادمة ومفجعة" خصوصاً في ضوء تقرير RDTRC الإيجابي. وأكّدت أن توصية المجموعة استشارية بحتة وأن أمام القيادة فرصة لتجاهلها، مشددة على أن العملية يجب أن تقودها المعطيات العلمية وأن "التكلفة يجب أن تكون في أسفل قائمة المعايير. نحن أكثر من رقم تكلفة في ميزانية. نستحق أكثر. نريد مستقبلاً. نريد أن نعيش".

استعرت الرسالة أيضاً شهادة Craig Coady من Cork، الذي حضر اجتماعاً برلمانياً سابقاً وطلب تمويل الدواء لابنيه Paudie وRory المصابين بالمرض؛ وتوفي Rory بسبب الحالة قبل أكثر من عام عن عمر يناهز 13 عاماً. قال الموقّعون إن كلمات Craig عندما وصف Paudie بأنه "كل ما تبقّى له" ما زالت راسخة في أذهانهم، واعتبروها سبباً إضافياً للمطالبة بإيجاد حل سريع وعادل للمرضى والأسر المتأثرة.