أب لصبي مصاب بـ Friedreich’s ataxia محطم بعد أن أوصت HSE بعدم تمويل الدواء

أعرب Craig Coady عن حزن عميق وإحباط بعد أن أوصت HSE بعدم تمويل دواء كان من الممكن أن يستفيد منه ابنه Paudie، فيما فقد العام الماضي ابنه الآخر Rory البالغ من العمر 13 عامًا جراء مرض Friedreich’s ataxia. وقال Coady إن العائلة كانت تأمل أن يوفر الدواء فرصة لتحسين نوعية حياة Paudie أو إبطاء تقدم المرض، وإن قرار HSE تركهم في حالة من خيبة الأمل واليأس.

جاء قرار HSE بناءً على مراجعات داخلية لتقييم الأدلة والاعتبارات المتعلقة بالتكلفة والفائدة العلاجية، بحسب ما أعلنت الجهات الصحية عادة في مثل هذه الحالات. ومع ذلك، يرى آباء وأسر مرضى الأمراض النادرة أن مثل هذه التوصيات تضع قيودًا كبيرة على إمكانية الوصول إلى علاجات قد تكون ذات أثر كبير على حياة الأطفال والعائلات المصابة، لا سيما عندما تكون الخيارات العلاجية محدودة أو غير متوفرة.

Friedreich’s ataxia هو اضطراب وراثي نادر يسبب تدهورًا عصبيًا تدريجيًا يؤثر على التوازن والحركة وقد يؤدي إلى مضاعفات قلبية جسيمة. يبدأ عادة في مرحلة الطفولة أو المراهقة ويؤثر بشكل كبير على قدرة المرضى على أداء الأنشطة اليومية، ما يجعل أي تقدم علاجي ذا أهمية بالغة لعدد محدود من المرضى والأسر.

تحذر جماعات دعم المرضى من أن قرارات التمويل الصارمة قد تعني أن بعض العائلات ستضطر إلى الاعتماد على حملات جمع تبرعات أو خيارات علاجية لامركزية للحصول على الأدوية التي يمكن أن تحسن من حياة أبنائهم. وتطالب هذه المجموعات بمزيد من الشفافية في عملية اتخاذ القرار وبتوسيع آليات الوصول الاستثنائي للعلاجات النادرة، بينما يستعد بعض الآباء لدراسة سبل الاستئناف أو الضغط العام من أجل إعادة النظر في التوصية.

يبقى قرار HSE محور نقاش وطني حول كيفية موازنة الاعتبارات العلمية والاقتصادية مع الاحتياجات الإنسانية للأسر التي تواجه أمراضًا مهددة للحياة، وبينما تسعى العائلات إلى حلول عاجلة، تستمر الجهات الصحية في العمل داخل الأطر التنظيمية المتاحة لها لاتخاذ قرارات التمويل الدوائي.